Proteína modificada en el tratamiento de la hemofilia

El factor de coagulación genéticamente modificado podría conducir al desarrollo de nuevos tratamientos para la hemofilia y otros trastornos hemorrágicos. La proteína modificada controla de forma segura el sangrado en ratones con hemofilia y también puede ser útil en humanos.

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Tabla de contenido

  • 1.
    Investigación sobre un nuevo tratamiento para la hemofilia

1. Investigación sobre un nuevo tratamiento para la hemofilia

Los científicos utilizaron el factor de coagulación Xa de origen natural, una proteína activa en la coagulación de la sangre, y lo modificaron para crear una variante que controla de forma segura el sangrado en ratones hemofílicos. Esta variante cambia la forma del factor Xa, lo que lo hace más seguro y efectivo. Además, permanece en el torrente sanguíneo durante más tiempo.

La forma de Xa cambia a medida que interactúa con otros factores de coagulación después de una lesión. Esto aumenta la actividad de la proteína que detiene el sangrado. En las personas con hemofilia, la capacidad del cuerpo para producir esta proteína se ve afectada. Como resultado, hay episodios de hemorragia espontáneos y, a veces, potencialmente mortales.

Tratamiento de la hemofilia se basa en infusiones frecuentes de proteína de coagulación. Sin embargo, las infusiones son costosas y en algunos pacientes estimulan la producción de anticuerpos que reducen la efectividad del tratamiento. Los pacientes que desarrollan anticuerpos reciben medicamentos como el factor VIIA y concentrados de complejo de protrombina que restauran la capacidad de coagulación de la sangre. Sin embargo, estos medicamentos son muy costosos y no siempre efectivos.

En su investigación, los científicos demostraron que el uso de una variante de proteína era más eficaz que el factor VIIA. Las modificaciones de la proteína la mantienen activa durante más tiempo, con el riesgo de efectos indeseables, por ejemplo excesivos. coagulación de la sangreestá limitado.

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